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Actualités\ Vers un traitement curatif

En dépit de l’amélioration considérable du pronostic de la mucoviscidose depuis plusieurs décennies, il est nécessaire de découvrir un traitement plus fondamental, « curatif », de la maladie pulmonaire qui en fait l’essentiel de la gravité. Le terme « curatif » garde ici des limitations évidentes: ce qui est détruit est détruit (importance des années actuelles!). Ce qu’ambitionne un tel traitement est au mieux de contrecarrer bien en amont de ce que tente de faire le traitement symptomatique les conséquences de l’anomalie génétique au niveau des cellules du tissu respiratoire. Idéalement, il doit s’agir d’un traitement « léger », bien toléré, d’un coût raisonnable, à proposer à vie à des patients aux poumons indemnes ou presque qui échapperaient alors aux contraintes de l’actuel traitement symptomatique. Les pistes ouvertes sont la thérapie génique, l’espoir d’utilisation de cellules souches et surtout sans doute l’approche pharmacologique. Celle-ci peut soit viser à contourner le défaut de la protéine CFTR en modulant l’activité d’autres canaux, soit être taillée sur mesure en fonction des mutations du gène CFTR dont est porteur chaque patient. Cette dernière démarche est actuellement privilégiée. Elle a davantage progressé au cours des 4 dernières années que des 15 années précédentes. Même si elle ne concerne actuellement que quelques % des patients, il est possible que la découverte de l’Ivacaftor (VX-770, KALYDECO ®) constitue un jalon dans cette voie prometteuse. Plusieurs autres molécules candidates à ce genre de modulation de l’activité CFTR défaillante sont identifiées et/ou déjà en cours d’étude. Certaines ciblent notamment la mutation F508del (enjeu majeur de la recherche actuelle).

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